In den USA ist erstmals ein Mensch mit einer seltenen Erbkrankheit mit einer personalisierten Gentherapie behandelt worden. Dabei kam die Crispr-Cas9-Technik zur Anwendung – auch bekannt als Genschere, deren Entwicklerinnen 2020 mit dem Chemienobelpreis ausgezeichnet worden waren. Die Therapie weckt Hoffnungen für andere Menschen mit seltenen Erbkrankheiten.